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Wirtschaft Behandlung für 1,9 Millionen Euro: USA lassen teuerstes Medikament der Welt zu
Nachrichten Wirtschaft

Gentherapie gegen Muskelschwund-Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie: USA lassen teuerstes Medikament der Welt zu

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01:15 29.05.2019
Einmalbehandlung statt lebenslanger Therapie: Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis will sich nach den USA nun auch um eine Zulassung des Gentherapiemittels in Europa und in Japan bemühen. Quelle: Foto: Patrick Seeger/dpa
Washington

Die US-Medikamentenbehörde FDA hat ein Gentherapiemittel zugelassen, das mehr als 2 Millionen Dollar kostet. Das Medikament namens Zolgensma soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern zur Anwendung kommen. Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Die für die Behandlung erforderliche Einzeldosis kostet nach Angaben von Novartis 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro).

FDA genehmigt Zolgensma-Einsatz bei Kindern bis zu zwei Jahren

Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels jetzt bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben um eine Zulassung in Europa und in Japan.

Als Spinale Muskelatrophien werden nach Angaben des Friedrich-Baur-Instituts an der Ludwig-Maximilians-Universität München eine Gruppe von Erkrankungen bezeichnet, bei denen spezielle Nervenzellen im Rückenmark zugrunde gehen. Diese Motoneuronen steuern die Bewegungen von Muskeln. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-of-Motorneurons-Gens 1) bildet ein Eiweiß, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist. Ohne das Eiweiß verkümmern die Nervenzellen.

1 von 10.000 Kindern kommt mit Spinaler Muskelatrophie zur Welt

Als Folge kommt es zu Muskelschwund, vor allem an Armen und Beinen, später am gesamten Rumpf. Da im Krankheitsverlauf meist auch die Atemmuskulatur beeinträchtigt wird, sind die Betroffenen häufig auf eine Beatmungstherapie angewiesen. Bei der schlimmsten Form der Erkrankung, dem Typ 1, können die betroffenen Kinder häufig nicht sitzen oder den Kopf halten. Sie sterben meist schon vor dem zweiten Lebensjahr. Nach Angaben von Novartis kommt etwa eins von 10 000 Kindern mit einer Spinalen Muskelatrophie auf die Welt.

Bei der Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten seien. So hätten 13 von 21 Kindern, die vor dem sechsten Lebensmonat behandelt worden waren, bis zum Alter von 14 Monaten keine permanente Atemtherapie benötigt. Zehn hätten gelernt, zumindest kurzzeitig selbstständig zu sitzen.

Behandlung mit Risiken für die Leber

Zu den größten Risiken der Behandlung gehört laut Novartis eine schwere Beschädigung der Leber. Weitere Nebenwirkungen seien ein Anstieg bestimmter Leberenzyme und Übelkeit.

„Patienten mit SMA haben nun eine weitere Behandlungsoption, die das Fortschreiten der Erkrankung bremst und die Überlebenschancen verbessert“, sagte Peter Marks von der FDA.

Von Can Merey und Anja Garms